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470在海量的分子數據庫里，AI就像個“捕撈達人”，能迅速找到對罕見病治療具有潛力的有效化合物。最近，南京郵電大學生物醫學工程專業一研究團隊開展了“罕見病的AI新藥篩選方法與平臺開發”項目，利用人工智能技術，縮短罕見病新藥研制周期。
罕見病，是指那些發病率低、患病人數少的疾病。資料顯示，全球大概有4億左右的罕見病患者。這意味著，每30個人中，可能就有1個人被罕見病折磨。
目前，罕見病的種類已遠遠超過了7000種，但僅有5%的罕見病獲得了有效的治療批準。
澎湃新聞了解到，該項目搭建了一個針對罕見病藥物分子虛擬篩選的平臺。該平臺基于已有的小分子活性數據，利用新型的人工智能算法模型篩選出有效的生物分子，來促進相應類型的罕見病后期藥物研究。
簡單來說，該平臺能夠擴大對罕見病治療可能有效的化合物搜索范圍，加速新的有效潛在藥物分子的預測，降低研發時間和人力成本。用戶登錄平臺后，只需要選擇模型，輸入相關的分子式以及用戶郵箱，就能得到相關的預測結果。
一般來說，在藥物研究的前期，研發人員要去海量的化合物分子庫里搜索，逐一進行實驗測試，找到對重要靶標有作用的分子化合物。“這是現代藥物設計臨床前必經的過程，找到有效化合物，才能進行下一步的分子改造和生物實驗。”南京郵電大學地理與生物信息學院的吳建盛老師說。
利用人工智能算法平臺，藥物研發人員可以擴大有效化合物的搜索的范圍，減少進入實驗階段的化合物數量，縮短罕見病藥物的前端研發時間。“人工智能技術如果能充分應用于新藥設計的研究，將大幅降低藥物研發機構對罕見病的的研發成本和周期，也會吸引更多人來關注罕見病的藥物研究。”吳建盛說。
資料顯示，一種藥物從篩選到成功上市，平均需要10余年的時間，研發成本更是高達近3.5億美元。此外，臨床階段的候選藥物淘汰率高達90%。
其實，國外相關的藥物篩選平臺很多，不過一般都是各大藥企和機構持有自己相應的數據，這些數據比較敏感，涉及各種數據樣本、個人隱私等，很少會對外開放。所以，罕見病的藥物研發一直缺乏廣泛的有效數據。
當然，目前國內也有較多的藥物篩選平臺，不過大部分都是通用型平臺，很少有專門針對罕見病的。對于罕見病有效治療的藥物分子篩選以及研究，在國內也是處于剛剛起步的階段。目前，該項目平臺還在研究完善階段。
